Миодистрофия Дюшенна излечима

Нейрологи из университета штата Вашингтон доказали, что с помощью генноинженерных методов можно полностью излечить самую распространенную разновидность мышечной дистрофии, известную как дистрофия Дюшенна.

Практически всегда жертвами этого наследственного заболевания становятся мальчики, которым, как правило, не удается дожить до двадцатипятилетнего возраста. Дистрофия Дюшенна обусловлена мутацией единичного гена, ответственного за синтез белка дистрофина, который необходим для нормального функционирования мышечного аппарата. Профессор Джеффри Чембер и его коллеги провели серию экспериментов на особой линии мышей, лишенных этого фрагмента ДНК. Этих животных инфицировали обезвреженным аденовирусом, который доставил в их организм нормальную версию гена дистрофина. Оказалось, что эта генная терапия нормализует работу мускулатуры животных любого возраста. Исследователи намерены усовершенствовать процесс доставки целебного гена в мышечную ткань, а затем приступить к подготовке клинических испытаний своей лечебной методики.

Источник: Svoboda.org