Антиоксиданты улучшают исход при адренолейкодистрофии

Антиоксидантный препарат N-ацетил-L-цистеин (NAC) улучшает исход после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при распространенной церебральной адренолейкодистрофии, согласно сообщению в февральском выпуске "Bone Marrow Transplantation".

Для достижения оптимальных результатов необходима терапия, проводимая одновременно с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, утверждает доктор Джакуб Толар (Jakub Tolar) из Университета Миннесоты, Миннеаполис. Антиапоптозное и антирадикальное действие препаратов позволит сохранить неврологические функции у пациентов с иммунно-опосредованными и воспалительными процессами.

Пытаясь остановить прогрессирование демиелинизации у трех пациентов с распространенной адренолейкодистрофией, ученые изучили эффект применения NAC до и после трансплантации стволовых клеток.

У этих трех мальчиков отмечалось быстро прогрессирующее снижение слуха и зрения, продолжающееся в течение и сразу после пересадки стволовых клеток, сообщают авторы. Спустя шесть месяцев после трансплантации стволовых клеток,

все три пациента имели стабилизацию болезни клинически и по данным МРТ.

И, напротив, в сообщении указывается, что все 8 пациентов из группы сравнения умерли в течение первого года после пересадки стволовых клеток, несмотря на полное приживление донорского трансплантата.

Единственная неблагоприятная реакция на NAC была представлена однократным эпизодом острой тошноты после введения первой внутривенной дозы.

Авторы,

считают, что NAC, уже используемый клинически препарат, заслуживает исследования в качестве терапевтической стратегии у пациентов с адренолейкодистрофией, и, применяемый совместно с пересадкой стволовых клеток, имеет потенциал, способный изменить течение этой смертельной болезни.

"Продолжая исследования этой многообещающей методики необходимо предполагать, что пока неизвестно, обеспечит ли применение NAC и родственных составов благоприятный эффект у пациентов с менее тяжелой лейкодистрофией,

или при других лейкодистрофиях", отмечает доктор Толар.

"Первым шагом должно стать изучение NAC у пациентов с адренолейкодистрофией с менее выраженным неврологическим дефицитом, затем необходимо собрать материалы об эффективности применения NAC при других лейкодистрофиях". "Кроме того, с помощью биомаркеров можно оценить, как агенты, подобные N-ацетил-L-цистеину, изменяют окружающую среду в пределах центральной нервной системы", заключают авторы.