Передача гена корректирует течение болезни Виллебранда у мышей

В новом проведенном исследовании американские ученые смогли повлиять на течение болезни Виллебранда в крысиной модели посредством генной передачи кодирующей последовательности неповрежденного фактора Виллебранда.

Как сообщено в выпуске Blood от 1-ого августа, доктор Ronald G. Crystal и коллеги, из Weill Medical College of Cornell University, New York, вводили плазмиды, выражающие кодирующую последовательность фактора Виллебранда, больным мышам. Как и у людей с болезнью Виллебранда, у больных мышей имели место нарушения гемостаза в виде увеличения времени кровотечения и спонтанных геморрагий.

У мышей, пролеченных передачей гена, отмечалась нормализация уровня циркулирующего фактора Виллебранда, в отличие от мышей из группы контроля. Кроме того, пролеченные мыши, демонстрировали экспрессию фактора Виллебранда в печени. Наконец, лечение передачей гена фактора Виллебранда, казалось, восстанавливало транспортные функции фактора VIII.

Авторы отмечают, что самым важным результатом лечения передачей гена с клинической точки зрения была нормализация времени кровотечения.

С помощью генной передачи кДНК фактора Виллебранда, белок фактора Виллебранда может быть экспрессирован, преобразован и секретирован в физиологически активной форме, что, возможно, позволит влиять на течение болезни Виллебранда, заключают исследователи.