Стволовые клетки дают надежду на излечение болезни Баттена

Еще одно подтверждение эффективности клеточной терапии болезни Баттена получено в экспериментах на мышиной модели этой болезни.

Болезнь Баттена, или неврональный цероид-липофусциноз, или амавротическая юношеская идиотия, вызвана накоплением в головном мозге липофусцина, который из-за отсутствия нужного фермента не разрушается; в результате погибают нервные клетки. Болезнь проявляется прогрессирующей потерей зрения, утратой двигательных навыков и речи и приводит к смерти.

Это исследование выполнено калифорнийской компанией StemCells, в октябре прошлого года получившей одобрение FDA на проведение клинических испытаний клеточной терапии этого врожденного фатального заболевания. Новорожденным, у которых выявлена болезнь Баттена, будут вводить полученные из фетальной ткани нервные стволовые клетки.

Мышам, у которых было смоделировано соответствующее болезни Баттена заболевание, вводили человеческие нервные стволовые клетки. Такие мыши жили на 25% дольше, чем мыши контрольной группы, не получавшие лечения (32 дня против 25). Кроме того, в крови мышей-реципиентов содержались небольшие количества фермента, разлагающего липофусцин; соответственно, содержание этого токсичного вещества в головном мозге было ниже, и выживало больше нервных клеток, чем у мышей контрольной группы.

Эти опыты дают возможность лучше понять механизмы действия стволовых клеток. Насколько значительные результаты даст такое лечение на людях – вопрос пока нерешенный, ответ на него ожидается от клинических испытаний. Эти испытания пока не начаты; одобрение Совета по этике было получено только в марте этого года.

О результатах исследований было доложено на ежегодном съезде Международного общества исследований стволовых клеток (International Society for Stem Cell Research), который состоялся в Торонто. 

Nature