Коррекция генетического дефекта иммунной системы методами клонирования, клеточной и генной терапии

В журнале Cell опубликовано исследование американских учёных по коррекции генетического дефекта иммунной системы методами клонирования, клеточной и генной терапии.

От мутантных иммунодефицитных (Rag2(-/-)) мышей, брали ядро соматической клетки и трансфецировали его в донорский энуклеированный ооцит, для получения изогенных эмбриональных стволовых клеток (ЭСК). В развивающемся зародыше произошла гомологичная рекомбинация мутантной нормальной аллели гена Rag2. В результате все ЭСК имели нормальный генотип. Иммунокомпетентные мыши, которые использовались в дальнейшем как доноры костного мозга, были получены из ЭСК. В другом эксперименте ЭСК дифференцировали in vitro в гемопоэтические стволовые клетки, которые вводили мутантным мышам. Зрелые миелоидные и лимфоидные клетки, а так же иммуноглобулины находили в кровотоке через 3-4 недели после трансплантации.

Источник: www.solvay-pharma.ru