Генная терапия спасла четыре жизни

Уникальный случай описали английские врачи. С помощью современных методов генотерапии им удалось вылечить одновременно четверых детей, больных считавшейся ранее неизлечимой наследственной болезнью.

Дети были больны так называемым тяжелым комбинированным иммунодефицитом - наследственным заболеванием, вызываемым мутацией ряда генов и проявляющимся резким снижением активности иммунной системы. До лечения они могли жить только в специальных изолированных помещениях, где даже воздух полностью очищался от микроорганизмов - любая простуда или другое обычное инфекционное заболевание могло стать для них фатальным.

Для того, чтобы спасти малышей, врачи ввели им препарат, представляющий собой суспензию генетически модифицированного вируса, вызывающего лейкемию. В геном вирусных частиц были включены нормальные копии гена, мутация которого привела к развитию болезни. Попав в организм, вирус проник в клетки иммунной системы и "передал" им нормальный ген, тем самым восстановив поврежденный геном и устранив причину болезни. Лечение оказалось достаточно эффективным и безопасным - ни у одного ребенка не было выявлено каких-либо серьезных побочных эффектов, а у двоих из них иммунитет повысился настолько, что врачи сочли возможным прекратить лечение.

Источник: KM.RU