Клеточная терапия склеродермии – клинические испытания

Ученые-медики из Duke University Medical Center пытаются выяснить возможности клеточной терапии тяжелого иммунного заболевания – склеродермии. Если при помощи стволовых клеток удастся реконструировать дефектную иммунную систему, это будет первый метод, который сможет действительно вылечить эту болезнь, а не просто облегчить ее симптомы.

Склеродермия – аутоиммунное заболевание, т.е. клетки иммунной системы атакуют собственную соединительную ткань пациента, что приводит к тяжелым и болезненным поражениям кожи и внутренних органов. Только в США от этой болезни страдают более 100 000 человек, причем женщин среди них в 3-4 раза больше, чем мужчин.

Что дает толчок к развитию склеродермии – не вполне понятно; предполагается, что это сочетание генетической предрасположенности и влияния инфекций или токсинов.

В настоящее время эту болезнь лечат, подавляя иммунную систему циклофосфамидом, в результате чего смягчаются симптомы, но болезнь продолжает развиваться. Несмотря на лечение, около 50% пациентов умирают от тяжелых поражений внутренних органов в течение 5 лет после установления диагноза.

Новый способ лечения решили проверить, потому что в нескольких случаях, когда пациентам с аутоиммунными заболеваниями по другим показаниям делали трансплантацию костного мозга, наблюдалось заметное ослабление аутоиммунной болезни. Проведенные в 1997 году пилотные испытания также подтвердили преимущества трансплантации СК. Ученые предлагают полностью уничтожить иммунную систему пациентов, а затем трансплантировать предварительно собранные их собственные очищенные СК для восстановления новой, правильно работающей иммунной системы.

Это исследование - Scleroderma Cyclophosphamide or Transplantion (SCOT) – проводится на грант National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) в 20 миллионов долларов. В рандомизированных клинических испытаниях примут участие 226 пациентов в 36 различных клиниках. В исследовании будут сравниваться результаты лечения методом клеточной трансплантации и методом приема повышенных доз циклофосфамида в течение 12 месяцев. Работа рассчитана на 7 лет; будут оценены уровни смертности и степень поражения внутренних органов. Кроме того, будут изучаться молекулярные механизмы заболевания и влияние лечения на иммунные функции, экспрессию генов и состояние сосудов. Главный вопрос, на который должно ответить это исследование – достаточно ли в течение года полностью подавлять иммунную систему, или ее необходимо «переустановить» заново?

Если такой метод лечения будет успешным, возможно его применение и к другим аутоиммунным заболеваниям.

Duke University Health System